世界首款血友病A型基因治疗药物有望登陆海南博鳌乐城
据悉，世界首款由Biomarin公司研制成功并于2023年在欧盟获得上市批准的血友病A型基因疗法，有望引进国内，首选地就是海南博鳌乐城。中国的血友病患者可以不用出国，就可以用上这款药物，告别血友病，节省许多费用，开启自由人生。
Biomarin A型血友病基因疗法获FDA批准，定价290万美元 Roctavian采用AAV5载体。 Roctavian治疗后，平均年化出血率（ABR）从5.4次降低到2.6次，降低52%，中位年化出血率（ABR）从3.3次降低到0.3次，降低90%。
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