第五章：受访患者的健康和生命质量情况

本章呈现了受访患者当前的健康表现，并使用EQ-5D生命质量量表对血友病患者的生命质量数据作了分析。湖北省血友病患者的预后情况并不乐观，绝大多数成年患者都出现了关节畸形等并发症，自发性出血、疼痛和关节受损情况在患者中较为普遍；未成年患者的健康状况也令人担忧；血友病患者的生命质量远低于常人水平。

一、 患者目前主要的健康指标

1. 并发症情况

从当前的并发症情况来看，成年血友病患者群体和未成年患者群体都在不同程度上受到了并发症的影响。根据对血友病患者的调研，94%的成年受访患者出现了各种并发症。其中，绝大多数成年受访患者（84%）已经出现了关节畸形的问题，这一比例在成年重型患者中甚至达到了90%。半数的成年患者（49%）经历了滑膜炎或骨折。此外，还有部分患者正在遭受血友病性假肿瘤、其他出血性疾病或其他并发症的困扰。

图5.1 成年受访患者当前的并发症情况

另一方面，未成年患者当前的状况也不容忽视。尽管未成年患者发病时间较短，但43%的受访患者已经出现了并发症。其中，较多的患者出现了关节畸形和滑膜炎或骨折，占全部未成年受访患者的21%和20%；部分患者也患有血友病性假肿瘤、其他出血性疾病或其他并发症。

图5.2 未成年受访患者当前的并发症情况

根据调查结果来看，由于多数患者无法进行足量的预防治疗，成年和未成年血友病患者群体目前都出现了不同类型的并发症。并发症不仅会降低患者的生存质量，造成患者本人或家属误工、缺课等，严重的并发症还会导致住院，给患者家庭带来更大的经济负担和精神压力。因此，应进一步推动患者用药保障和预防治疗的水平，尤其是在儿童时期尽早进行足量预防治疗，对预防血友病引起的并发症、保障患者及家庭的正常生活有非常重要的意义。

2. 出血情况

在足量凝血因子治疗的前提下，患者不会出现自发性出血情况，但如果不提前进行预防，出血则是血友病患者发病时最典型的症状。从调研数据来看，在近期的出血情况方面，成年受访患者和未成年受访患者面临的问题都比较严峻，只有4%的成年患者近期没有出现自发性出血。调研数据显示，68%的成年患者经常出现肌肉或关节自发性出血；22%的患者表示偶尔出现自发性出血，小手术或外伤会严重出血。除自发性出血频率较高的问题外，12%的患者甚至发生了重要器官出血或其他危及性命的自发性出血，对患者的健康造成了极大的威胁。

图5.3 成年受访患者近期的出血情况

未成年患者的出血情况也非常严重，超过八成患者近期发生了自发性出血。43%的受访患者经常出现肌肉或关节自发性出血；28%偶尔出现自发性出血，小手术或外伤会严重出血。另外，4%的未成年患者也出现了重要器官出血或其他危及生命的自发性出血，严重危害患者的身体健康和生活质量。不难看出，频繁的自发性出血是湖北省血友病患者普遍面临的健康问题，而且由于长期不能接受足量的预防治疗，随着年龄的增长，患者的出血频次和严重程度都有所上升。若长期不能满足预防治疗的因子需求量，患者的出血情况可能不断加重，直接威胁生命。足量的凝血因子治疗能够有效帮助患者预防自发性出血，避免危险性较大的出血情况出现（见案例三）。

图5.4 未成年受访患者近期的出血情况

3. 疼痛情况

与出血情况类似，疼痛在血友病患者中较为普遍。成年患者患病时间更长，因而疼痛频次更高，疼痛程度更严重。近一个月，37%的成年受访患者经常感到疼痛，49%偶尔有过疼痛。在近期出现过疼痛情况的患者中，60%患者的疼痛程度为中等疼痛，25%的患者甚至感受到了剧烈疼痛。

图5.5 成年受访患者近一个月的疼痛频率

图5.6 成年受访患者的疼痛程度

对比成年患者的疼痛状况，未成年患者的疼痛情况更值得重视。从疼痛频率来看，在一个月内，近八成未成年受访患者都经历过疼痛，其中 18%的未成年患者经常感到疼痛。从疼痛程度来看，近期有疼痛经历的未成年患者中，大部分人痛感为中等疼痛，比例为61%，与成年患者数据几乎一致，另有10%的未成年患者感受到剧烈疼痛。基于患者的疼痛情况多为肌肉出血导致，可通过凝血因子的注射明显缓解甚至避免，可见此次调研的未成年患者凝血因子治疗用量尚未很好地控制出血和疼痛情况。在一直不能进行足量预防治疗的情况下，随着病情的进展，患者的疼痛情况也会不断加重，影响患者的受教育情况等，尽早接受预防治疗将有效改善患者的疼痛频次和频率。

图5.7 未成年受访患者近一个月的疼痛频率

图5.8 未成年受访患者的疼痛程度

4. 关节功能情况

关节受损也是许多血友病患者面临的主要健康问题。成年受访患者关节功能障碍情况非常严重，平均每位成年患者有4.4个关节部位出现损伤，44%的成年患者有5个以上的关节部位出现问题。考虑一般膝、肘等关节损伤情况都是双膝或双肘同时出现问题，实际损伤的关节数更多，对患者的影响极为严重。

其中，受损最为普遍的部位为膝关节，近九成患者出现了膝关节的功能受损情况。较多患者的肘关节、踝关节和髋关节也出现了损伤，分别占总体成年受访患者的75%、69%和57%。此外，部分患者的肩关节、腕关节、手指关节、脚趾关节、颈关节、脊柱和腰部肌肉也出现了不同程度的功能受损。

图5.9 成年受访患者的关节受损情况

不少青少年血友病患者也出现了关节受损的情况，大致趋势与成年患者类似。因关节功能受损情况与患病年限存在相关性，年龄较小的幼儿患者基本不会发生因累积出血关节受损的情况，因而此处青少年血友病患者仅考虑8~17岁的受访患者。青少年血友病患者受损最普遍的是踝关节和膝关节，比例均达到了40%；有35%的青少年患者存在肘关节受损的情况。

整体而言，湖北省内血友病患者的关节健康普遍存在问题。血友病患者长期不能足量用药，导致关节内反复出血，最终导致了关节功能受损，严重影响患者的行动能力和生活质量。患病初期即采取足量的因子治疗有助于患者维持关节正常功能，提高生存质量。

图5.10 青少年受访患者的关节受损情况

根据对受访患者的数据分析，湖北省血友病患者的健康状况不佳，绝大多数患者的健康都受到了不同程度的影响。成年患者群体长期未能接受足量的标准治疗，健康损伤情况整体较未成年患者群体更为严重，特别是并发症和关节受损的情况，成年患者受损率远高于青少年患者。进行标准化预防治疗，对成年患者延缓健康状况进一步恶化速度、儿童和青少年患者维持正常生活状态将有明显的积极作用。

二、 整体的生命质量评估

1. EQ-5D

本次调研采用了目前国际通用的EQ-5D量表，对患者的整体生命质量进行了评估。EQ-5D量表由一个五维度自评量表组成，是在全球范围内应用最为广泛的生命质量研究工具。EQ-5D-5L量表包含以下五个维度：行动能力、自理能力、日常活动、疼痛/不舒服、焦虑/抑郁。每个维度都包含五个水平：没有困难、有一点困难、有中度困难、有严重困难和无法完成/非常严重。根据EQ-5D量表的年龄适配情况，本报告对8岁及以上的患者的生命质量进行了分析，因成人和青少年情况存在一定差异，以下分析将分别呈现18岁及以上成年患者的情况，与8~17岁青少年患者的情况：

1. 从整体数据来看，受血友病影响最严重的是患者的疼痛/不舒服程度，96%的成年受访患者和79%的青少年受访患者均感受到明显的疼痛/不舒服，甚至30%的成年患者和7%的青少年患者正在经受严重和非常严重的疼痛和不舒适感；

2. 病情也影响了患者的部分生理功能，超八成成年患者和四成青少年受访患者四处走动和从事日常活动都存在不同程度的困难；

3. 即使是患者普遍受影响最小的自理能力方面，也有2%的成年患者出现了不能独立洗脸、刷牙、洗澡或穿衣的情况，患者正常生活严重受限；

4. 在心理健康方面，受访患者也受到了不同程度的负面影响，近九成的成年患者表示出现过焦虑/抑郁情绪。

图5.11 成年及青少年受访患者四处走动的能力

图5.12 成年及青少年受访患者自己洗脸、刷牙、洗澡或穿衣的能力

图5.13 成年及青少年受访患者从事日常活动

（进行工作, 学习, 家务事, 家庭或休闲活动）的能力

图5.14 成年及青少年受访患者的疼痛/不舒服程度

图5.15 成年及青少年受访患者的焦虑/抑郁程度

图5.16 成年受访患者的生命质量状况

图5.17 青少年受访患者的生命质量状况

从健康效用分析，血友病患者的健康状况也远低于普通人群水平以及绝大多数慢性病患者的健康情况。根据中国积分效用体系^[29]计算，本次受访患者的健康效用值为0.63，远低于普通人群的健康效用值（0.95）^[30]，接近乙肝、类风湿性关节炎等严重影响生活质量和长期预后差的疾病类型^[31]。而成年受访患者的健康效用值仅为0.48，青少年受访患者的健康效用值为0.81，急需通过治疗和干预提升患者的生命质量。

图5.18 受访患者与其他不同病种患者健康效用值情况

2. 其他功能受限

为进一步评估患病对患者正常生活造成的影响，参考2015年北京大学社会学系和北京大学中国社会与发展研究中心的《血友病人生存状况调查报告：成人和儿童》^[32]，问卷考察了患者下蹲动作、快步走、跳跃动作及上下楼梯四类动作的执行能力。每个动作的执行能力评估都包含五个水平：一点都不困难、会有一点困难、比较困难、非常困难和和根本无法完成。

由于出血、疼痛、关节受损等血友病伴随症状的出现，患者执行动作的能力远远低于正常人水平。对各年龄段患者群体来说，执行难度最大的动作为跳跃动作，高达58%的成年受访患者根本无法完成。甚至在患病时间更短的青少年受访群体中，60%的患者执行跳跃动作都存在不同程度的困难。成年患者在执行各个动作时都存在较大困难，57%的受访患者无法下蹲，35%的患者无法快步走，16%无法上下楼梯，日常行动受到了非常大的限制。在更为年轻的青少年患者群体中，四成及以上患者在执行下蹲、快步走、上下楼梯动作时存在不同程度的问题，甚至一定比例患者（9%、6%、3%）完全无法完成上述动作。对四类动作执行能力的评估，充分反映了湖北省血友病患者身体功能损伤对日常行动的巨大影响。与2015年全国调研收集到的数据相比，湖北省成年血友病患者的动作执行能力总体低于全国水平。简单日常动作执行能力受限，会对患者正常接受教育、就业、参与社会活动等造成极大的限制，在大大降低患者生命质量的同时，也会影响患者的社会融入。

图5.19成年受访患者执行部分动作的能力

图5.20青少年受访患者执行部分动作的能力

    此外，患病还导致了相当数量的患者出现残疾。多达82%的成年受访患者已经出现了明显残疾，甚至青少年患者致残率已经达到半数，湖北省血友病患者的残疾状况不容乐观。

图5.21 成年受访患者的残疾情况

图5.22青少年受访患者的残疾情况