第八章：湖北省血友病患者防治和保障情况总结

本章将总结对湖北省血友病诊疗体系和医保政策的案头研究成果，并对前面几个章节的患者调研结果进行重点回顾和解读。从本次调研来看，湖北省已经建立了较为全面的血友病诊疗和保障体系。在诊疗体系方面，以协和、同济等大型三甲医院为核心建立了规范化的血友病诊疗中心，并在全省各地指定了血友病定点医疗机构，服务于患者的本地化管理^[34]。在保障政策方面，全省各地均把血友病列入了门诊报销范围，但门诊报销额度和待遇有着显著的差异，部分地区甚至出现了因近两年政策变动导致的患者就医待遇下降的问题。从患者调研数据结果来看，湖北省患者的预防治疗开展水平、重组因子的使用率、临床预后和健康状况、经济负担等方面还存在较多问题。另一方面，从不同市州的患者数据对比来看，不同地区保障政策的不足较为显著地影响了患者的用药可及性以及健康状况。

一、 湖北省血友病诊疗和保障体系建设现状

1. 诊疗体系建设

第一、本省血友病诊疗中心的建立：早在2009年，在中国血友病协作组和华中科技大学协和医院血液病研究所的共同倡导下，武汉血友病诊疗中心成立^[35]。作为国家级重点学科，协和医院血液科于2012年成立血友病MDT团队，深入开展了多学科诊治、综合关爱、患者教育等服务，定期举办专家会诊、健康讲座，旨在为血友病患者提供更为规范的治疗及护理指导。同济医院作为已验收通过的血友病国家级诊疗中心，就血友病的治疗进展、抑制物处理及相关危险因素干预、家庭治疗等内容持续对医生和护士进行线上线下培训，长期开展患教活动，并在近年来积极探索综合管理方面的内容。从此次调研数据来看，绝大多数的湖北血友病患者在省内进行治疗，只有3%的复杂病例患者前往外省市求医治疗。

第二、全省各地诊疗网络的建立：早在2013年，省卫生厅就将包括协和、同济、省人民等20余家部省属及二级以上市、县级综合医院确定为血友病定点医疗机构^[34]，为湖北省血友病诊疗网络的建设打下良好基础。从此次调研数据来看，87%的患者在本市的医院就近治疗，基本满足患者的本地化管理和医疗服务需求。

第三、患教工作提升家庭护理能力：同济、协和等血友病诊疗中心积极开展患教工作，包括设立专职医务社工与患者社群进行深入交流并协助解决问题；以及开设儿童家庭治疗护理讲座和注射技能培训班^[36]，提升家长的照护能力和凝血因子注射能力。但从全省情况来看，不同地区的患教工作的开展情况和效果还有一定差距，调研中有47%的患者和患者家属反映不会注射，而附近的社区医疗机构也不愿意协助进行因子注射，可能导致出血后的治疗延误。

2. 医疗保障制度

在保障政策方面，湖北省已全面建立门诊特定病种制度，各市州已经将血友病纳入门诊特定病种范围。针对血友病的门诊政策，目前各地的分类和叫法有所差异，包括门诊重症慢性病、门诊特殊慢性病、重大疾病门诊、慢性病门诊等不同叫法，在门诊报销额度和待遇上也有着显著的差异。我们根据各市州医保部门公开发布的相关政策文件，总结了部分地区的血友病门诊报销政策，具体见下表。

表二：湖北各市州城镇职工医保（在职）血友病门诊特病报销政策汇总（截至2022.04）

注：因大额医疗保险起付等条件差异较大，多地政策中也未对门诊是否可采用进行准确描述，除政策中对限额进行整体描述的地区及通过访谈确认情况的地区外，本表中最高支付限额未纳入大额医疗保险。

*经患者访谈形式进行补充确认。

**根据政策内容，只提供了报销百分比，未提供起付标准或最高支付限额的信息。

备注：以上政策汇总信息来源于各市州医保部门的公开政策文件，具体请见附录一。部分未获得的地区政策文件案头研究，经当地患者访谈等方式进行了补充，可能存在不完全准确反映实际政策的情况。

表三：湖北各市州城乡居民医保血友病门诊特病报销政策汇总（截至2022.04）

注：因大额医疗保险起付等条件差异较大，多地政策中也未对门诊是否可采用进行准确描述，除政策中对限额进行整体描述的地区及通过患者访谈确认当地保障情况的地区外，本表中最高支付限额未纳入大额医疗保险。

*经患者访谈形式进行补充确认。

**根据政策内容，只提供了报销百分比，未提供起付标准或最高支付限额的信息。

备注：以上政策汇总信息来源于各市州医保部门的公开政策文件，具体请见附录一。部分未获得的地区政策文件案头研究，经当地患者访谈等方式进行了补充，可能存在不完全准确反映实际政策的情况。

需要指出的是，以上的门诊报销额度并不完全代表当地患者因子治疗的实际水平，还需要结合其基本医保和大病保险的住院报销政策来综合分析。在门诊报销额度较低的地区，很多患者会通过住院治疗的形式来补充门诊报销额度的不足。因此如果当地的门诊报销额度不够，患者也有可能通过“门诊+住院”的报销形式，提升因子治疗的总量。受访临床专家也表示，在荆州、仙桃等门诊报销政策较完善或药房可报销的地区，患者的用药基本能够在门诊解决，而其他地区的患者多数都需要通过住院的形式进行因子输注。

3. 医疗救助制度

湖北省各地市的民政救助已为血友病患者提供了不错的待遇，显著提升了血友病患者的长期用药支付能力。但在调研开展的过程中也发现了一些新的问题，由于扶贫攻坚工程阶段性的结束，各地救助政策有了相应的调整，部分地区的血友病患者出现救助待遇下降的情况。

以恩施为例，在我国扶贫攻坚工程开展期间，恩施血友病患者均可享受每年8万元的民政门诊救助额度。在此次调研期间，根据当地患者的反映，2022年以来救助政策出现了一定调整，将受助人群细分为特困、低保和监测户三类，并给予不同救助待遇。特困户可继续享受原先每年8万元的救助额度。低保户取消了政府兜底政策，在达到起付标准后（约6千元），整体报销95%，自付5%。而监测户在减去基本医保报销后的自付费用若超过一定阈值，将启动倾斜救助政策（阈值指城镇户口监测户自付达到约1.6万元，即农村人口平均收入，农村户口监测户自付达到约8千元、即50%的农村人口平均收入；监测户倾斜政策目前还未公开执行方案）。不在指定人群范围内的其他病友，则不享受任何救助。从恩施当地病友的实际情况来看，当前存在经济困难的血友病患者多数为低保成年患者。根据最新的救助政策，低保患者的实际自付支出将从之前的5千元升至7千到8千元之间，支出比例在原有基础上提高了约50%，对收入微薄的低保患者家庭造成了显著的负担。

二、 调研数据反映的全省患者情况

1. 调研结果反映的重点指标

总结前几章的患者调研结果来看，湖北省血友病患者的治疗现状、健康状况和经济负担的重点指标总结如下：

（一）标准治疗的比例：从调研数反映的情况来看，患者整体的标准治疗水平得到了一定的确保和提升。例如参加调研的未成年患者中有一半（50%）按照临床指南开展了预防治疗，降低了出血风险，推迟甚至避免未来出现关节功能受损和残疾。但另一方面，从整体患者人群的治疗水平来看，离临床指南推荐的治疗标准还有一定差距，例如还有50%的未成年患者以及75%的成年患者没有开展指南推荐的预防治疗；

（二）重组因子使用比例：与血源产品相比，重组因子具有纯度高、血源性感染风险低、抑制物发生率低等优点，但由于定价和报销问题，目前湖北省患者的使用率还相对较低。从调研数据来看，只有约30%的患者以重组因子产品为主要治疗手段；

（三）因子总体用量: 足量的因子规范化治疗可以有效地控制患者出血频次和关节损伤。根据相关研究，在我国，中重度血友病患者如果得不到充分治疗，3~6岁患者关节疾患的发生概率将增加45%，6岁后将迅速发展为关节病变^[37]。从调研数据来看，仅有50%的未成年患者实际的注射量达到或超过了最低的预防治疗标准，而在成年患者中这个比例更低，仅为25%；

（四）患者健康状况：绝大多数成年受访患者（84%）已经出现了关节畸形的问题，这一比例在成年重型患者中甚至达到了90%；半数左右的成年患者（49%）经历了滑膜炎或骨折。未成年患者当前的状况也不容乐观，43%的受访患者已经出现了并发症，其中较多的患者出现了关节畸形（21%）和滑膜炎或骨折（20%）。患病导致了相当数量的患者出现残疾，多达82%的成年受访患者已经出现了明显残疾，甚至青少年患者（8-17岁）致残率也已经达到51%；

（五）家庭经济负担：按照各组平均值按组中值进行计算，湖北省甲型血友病患者在血友病治疗上的医疗费用均值约为31337（其中凝血因子上的自付费用约为25542元），平均家庭年收入为41899元，家庭的平均债务为64246元。从年医疗费用占家庭收入比来看，湖北省患者每年的凝血因子医疗费用超出了自身家庭年收入均值的60%，已经远超过世界卫生组织定义的灾难性医疗支出阈值（40%）。

2. 调研结果反映的患者主要诉求

此次调研中也收集了患者提出的诊疗和保障方面的未满足需求，问题主要集中在因子治疗的处方和报销环节：

（一）在处方环节，大部分患者的诉求是“门诊开药数量有限”（64%的患者反馈）和“住院治疗试行单病种管理，不能足量用药”（47%），甚至有22%的患者反映“门诊开不出药”。这与之前分析的各地门诊报销政策限制以及住院治疗控费政策的实施相关，反映出很多地区的血友病政策还未达到血友病门诊慢病管理的实际需求，以及患者在住院治疗过程中遇到的政策限制；

（二）在医保报销环节，患者反映的主要问题集中在三个方面：首先是“门特门慢政策有待改进，报销额度低”（60%的患者反馈），其次是“基本医保和大病医保整体报销额度不够”（56%），以及“零售药店没药或者不能报销”（56%）。此外，还有29%的患者反映“自己先行垫付的金额较高”，会进一步加剧家庭的经济负担。可以看出，患者在报销政策上反映的问题与他们在处方环节遇到的问题是环环相扣的，由于门诊政策以及整体报销额度的问题，导致了患者门诊处方、住院用药以及报销额度上的限制。很多患者也提出了“零售药店没药或者不能报销”，反映出了国家医保局推行院外医保药店双通道制度的必要性，这将有助于改善患者用药可及性，以及医院门诊和床位等医疗资源无效占用的问题；

（三）在救助环节，个别地区患者反映扶贫工程结束后出现了明显的救助待遇下调。血友病患者由于长期治疗和就业能力受限，很多患者及其家庭属于低保等经济困难群体，救助待遇的下调会显著影响其长期治疗，这与中央政府提出的共同富裕目标和健全医疗救助制度的整体要求是不一致的。《国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》提出了要聚焦减轻困难群众重特大疾病医疗费用负担，建立健全防范和化解因病致贫返贫长效机制。

三、 调研数据反映的地区保障差异

以上的数据总结是从全省的平均值来看的，而实际的诊疗和保障情况在各市州不尽相同。各地区经济发展水平、医疗条件以及医保政策的不同，会导致患者用药可及性存在较大差异。本小节将简要分析湖北省各地血友病门诊报销政策的差异问题，及其对患者治疗和健康状况的显著影响。

1. 门诊政策的差异

从各地门诊政策的汇总来看，报销额度差异较为悬殊，以城乡居民医保为例，从每年几千元到十几万不等。而门诊报销额度的高低，也并非完全与当地的经济发展水平相匹配。从全省城市GDP总量排名来看，排在前列的部分城市门诊报销额度反而不如排名靠后的。从表四的湖北省部分重要城市对比来看，其门诊报销和患者因子注射量也存在显著的保障水平差异。究其原因，可能是因为早期制定门诊特病政策的思路不同，导致了现在的地方差异。

表四：湖北省部分城市的血友病门诊报销政策（城乡居民/三级医疗机构）

*经患者访谈形式进行补充确认。

在门诊报销额度较低的地区，由于在门诊就医获取的因子治疗用量不足，部分患者必须通过住院治疗的形式来补充，这一点在儿童患者的预防治疗需求上尤其突出。这个模式虽然总体上改善了患者用药可及性，但同时也存在很多问题，包括住院流程给患者常规治疗带来较多的不便、住院过程中产生部分不必要的检查费用、住院治疗费用受DRG政策（按疾病诊断相关分组付费政策的简称）影响等。

其中影响最大的可能是最后一条，随着DRG在多个城市开展试点和推广，血友病患者住院用药的额度将受到很大限制。例如在武汉的部分医院中，受访专家反映目前的血友病住院治疗DRG分组权重较低，治疗费用额度将显著下调。而根据国家医保局的安排，DRG付费试点城市已全部进入模拟运行，2021年内将开展实际付费，因此血友病门诊特病政策的相关调整也应尽快提上日程。医保专家也表示，相应的DRG分组和权重应进一步完善，要针对血友病患者的实际治疗需求进行调整，保障患者的正常就医用药。另外，武汉市以及整个湖北

2. 地方保障水平的差异对患者的影响

地方医疗保障政策的差异势必影响患者的用药可及性和生存质量，我们以GDP总量和人均GDP均为湖北前几名的某城市X为例进行对比研究。此次调研全省共收集314份有效患者数据，其中X市为16份，其样本量较为充足。

从当地政策案头研究和患者访谈来看，X市2019年的门诊报销额度较低（2019年门特额度为1000元/次，2021年已调整至1600元/次），患者通过住院治疗也不甚方便。反映在此次调研的患者治疗数据结果上，当地患者的因子用量只有全省水平的70%，这与当地的经济实力和财政水平较为不匹配。对比X市患者的预后和生存质量指标，也较为明显地呈现出治疗不充分导致的结果。X患者的残疾率显著高于全省水平，而在EQ-5D的多个指标上，除了抑郁情况，其他指标都显著差于全省水平。

表五：此次调研中城市X患者的主要指标与全省平均指标对比

而血友病的临床专家也表示，如果同时考虑患者的药品可及与可支付性，除个别市的保障能够保障患者在门诊、甚至在药房用药，多数地方的患者需要住院才能得到治疗。因而部分患者在考虑了工作、就学或其他便利性相关原因后减少了治疗次数，影响了患者的健康状况和长期预后。

 总结本章内容来看，湖北省在血友病诊疗体系建设和保障制度落地上已经拥有了良好的基础，为患者打造了因子规范治疗和门诊/住院治疗的保障网。从患者临床治疗、生存质量和经济负担来看，湖北省患者平均的因子用量还未达到推荐水平，患者的整体生存质量水平有待提高，家庭经济负担也非常沉重。追溯到诊疗和报销等根源上来看，患者在处方和报销环节上的诉求较为集中，而从不同市州的横向对比来看，也证明了保障政策的差异将会直接影响患者的治疗水平和健康状况。