第九章：武汉血友病患者的情况与未满足需求

武汉作为湖北省省会城市，经济实力雄厚，总人口较多，相应的本地血友病患者数量也较多。同时，武汉作为省会城市，诊治能力也强于其他地级市。因而我们聚焦武汉情况，进一步对患者在诊治过程中遇到的问题和负担进行了分析。在本次受访患者中，有91位（30%）患者常住武汉，其中83人医保所在地也为武汉市。本章节将对这83位常住且医保也在武汉市的患者展开分析并聚焦其目前的诊疗情况与未满足需求。

一、 武汉受访患者整体情况 

1. 人口学情况

本次受访武汉患者以男性患者为主（99%），仅一位为女性患者，平均年龄为24岁（年龄分布见图9.1）。

图9.1 受访武汉患者年龄分布

2. 疾病分型

    在武汉的72位甲型血友病患者和11位乙型血友病患者中，从患者的凝血因子活性水平看，受访患者多数为重型血友病患者（凝血因子活性水平<1%），占全体受访患者的75%，另有22%的受访患者为中型，轻型的患者占比较小。87%（71位）的患者都在接受因子治疗（使用凝血因子作为主要治疗药物）。

图9.2 受访武汉患者因子治疗情况

二、 武汉患者因子使用情况与未满足需求 

1. 患者因子使用情况

根据本次调研反馈情况，使用凝血因子进行治疗的71位武汉血友病患者的平均年因子用量为1180 IU/kg。考虑到其中很多患者已出现自发或外伤出血时，需要多次按需使用因子进行止血，患者的凝血因子用量整体相对较低，尚未达到预防标准（预防用量=1040 IU/kg/年，具体见第四章）。

成年和未成年患者的注射剂量有明显差异，未成年患者的治疗情况相对较好，平均年因子用量为1571 IU/kg，超过了最低剂量的预防治疗方案，而成年患者的平均年因子用量仅为910 IU/kg。

图9.3 武汉成年和未成年患者的年均因子用量（IU/kg）

根据患者的自报情况， 当前使用凝血因子的武汉患者中有42%正在接受预防治疗，这一比例仅略高于全省平均水平（41%）。但即便是平均因子用量较好的预防治疗患者，也有47% 在实际因子使用量上低于足量的低剂量预防治疗标准（1040 IU/kg），仅有53% 接受预防治疗的患者达到了低剂量预防治疗的标准。

图9.4 武汉未成年和成年预防治疗患者的实际年均因子用量达标情况

从全省范围看，本次调研中武汉血友病患者的年凝血因子用量排在第三，少于黄冈与黄石的患者。

备注：为提高准确性，此处仅将使用因子的受访患者数达到及超过10人的地级市纳入分析。此处凝血因子使用量包含所有药物来源（包括医院以及其他途径购买）的因子使用。

图9.5不同城市患者的年均因子用量（IU/kg）

2. 未满足需求

武汉血友病患者在门诊取药时报销额度较低，居民医保上限为每年1.6万，职工医保上限为每年2万。单靠门诊报销远远不能满足患者的因子用量，因此很多患者选择挂床住院来进行因子治疗和费用报销。从此次调研关注的2020年度来看，有超过70%的武汉患者通过“门诊+住院”，或“仅住院”的方式来满足全年的因子输注治疗需求。而随着2021年DRG的逐步开展，部分患者将面临无法住院输注的问题，只能在门诊进行自费用药。

备注：因药房购买和其他途径购买的患者比例较低，此处仅考虑门诊和住院开药的情况。

图9.6 各地患者用药渠道

血友病临床途径明确，常规治疗中仅需定期输注凝血因子，无需过多的检查和其他临床手段干预，因此非常适合门诊随访和治疗。提升凝血因子的门诊报销额度，一方面有利于提高患者用药的便利性，保障患者的正常用药和就业就学不受影响；另一方面也有利于医院对患者进行门诊管理，避免占用宝贵的住院资源；同时能够减少住院带来的床位费、治疗费、检查费等不必要的医保资金浪费。

从患者在处方环节主要的诉求来看（见图9.7），除了以上提到的门诊处方和报销额度问题（36%的患者提出“门诊开药数量有限”，78% 的患者提出“门诊开不出药”），武汉患者还比较关注住院用药的限制（83%的患者提出这个问题）。随着DRG支付（按疾病诊断相关分组付费）在武汉展开试点和推广，血友病患者将面临住院用药额度的限制，凝血因子的未来用量可能会有显著下降。另外，很多医疗机构也规定住院处方的凝血因子不允许带出医院，必须在院内接受注射，致使患者无法进行居家的自我治疗。很多患者每周都需要前往医院就诊甚至住院，极大地影响了患者的正常生活和工作。

备注：本题为多选。

图9.7武汉患者处方环节存在的问题

从患者的输注场所来看，六成的患者或患者家属掌握自我注射，但仍有近四成的患者（多为未成年患者），因未学会注射或家长不敢为孩子进行注射等原因，在医院及社区卫生中心或诊所进行注射。

图9.8 武汉患者输注地点

虽患者组织和医疗机构都已提供一定的培训，但目前仍有超过六成的武汉患者及家属未掌握自我注射技能，加之有些大医院不帮忙注射、社区医疗机构不接受外来输注药物的情况较为普遍，患者在注射环节存在一定的用药障碍。不少患者都提出了希望社区医疗机构在患者自带药品、承诺自担风险的前提下可为患者提供输注。在调研过程中，我们发现婴幼儿血友病患者家属为患儿进行自我注射的确存在难度，因此这部分患者对专业医护人员提供输注服务有刚性需求，而部分医院负责开药的血液病科室不具备儿科注射能力，需要医疗机构进行协调配合，解决婴幼儿患者的输注问题。

备注：本题为多选，调查在输注环节患者遇到的问题。

图9.9 武汉患者输注环节存在的问题

三、 武汉患者当前健康情况 

1. 并发症情况

因未能接受足量的预防治疗，武汉血友病患者都在不同程度上受到并发症的影响，92%的成年受访患者出现了各种并发症。其中，绝大多数成年受访患者（85%）已经出现了关节畸形的问题，这一比例甚至高于全省患者的关节畸形比例。

图9.10 武汉成年受访患者当前的并发症情况

1. 出血情况

虽然在足量凝血因子治疗的前提下，患者不会出现自发性出血情况，但从调研数据来看，在近期的出血情况方面，武汉成年受访患者和未成年受访患者面临的情况都比较严峻，仅有4%的患者近期未发生自发性出血；15%的患者甚至出现了重要器官出血，严重威胁患者生命安全。

图9.11 武汉成年受访患者近期的出血情况

图9.12  武汉未成年受访患者近期的出血情况

3. 关节功能障碍情况

武汉成年受访患者关节功能障碍情况非常严重，平均每位成年患者有4.5个关节部位出现损伤。考虑一般膝、肘等关节损伤情况都是双膝或双肘同时出现问题，实际损伤的关节数更多，对患者的影响极为严重。

图9.13 武汉成年受访患者的关节受损情况

四、 武汉患者医疗费用和负担情况 

1. 医疗费用支出情况

    整体而言，武汉甲型血友病患者的年自付医疗费用均值约为39167元（根据组中值计算，20万以上以22万计，具体计算方式见p.41，明显高于全省患者平均年自付医疗支出（31337元）。未成年患者家庭的医疗支出相对更高，甚至有23%的家庭年医疗支出费用在7万元及以上。

备注：此处的医疗费用包含因子等药物治疗费用以及因血友病所引发的关节置换等手术治疗费用。

图9.14 武汉甲型血友病患者的年医疗费用情况

其中，武汉甲型血友病患者在凝血因子上的年自付医疗费用均值约为32708元（组中值计算，根据填报情况，10万元以上以15万计）。未成年患者家庭的因子自付费用整体更高，年自付医疗费用均值约为42333元。

图9.15 武汉甲型血友病患者的因子年自付费用情况

2. 患者家庭收入情况

武汉血友病患者的平均家庭年收入为64375元（按照各组组中值作为组平均值进行计算，根据填报情况，20万元以上以25万计）。由于患病影响就业，较武汉平均家庭年收入13.7万元（根据统计局数据，2021年全市城镇居民人均可支配收入55297元，平均每个家庭户的人口为2.47人）而言，血友病患者的家庭收入普遍较低。

图9.16 武汉甲型血友病患者的家庭年收入情况

血友病患者需要终身接受治疗，且随着患者年龄增长，关节等部位会因长期出血造成关节受损残疾，需要额外的治疗或关节置换等手术，整体医疗负担会每年持续增加。虽武汉患者家庭收入整体高于全省患者情况，但由于受疾病影响收入普遍较低，武汉患者的年医疗费用均值依然占据了家庭年收入均值的六成，高于世界卫生组织定义的灾难性医疗支出阈值（一个家庭自付的医疗费用超过家庭可支付能力的40%），因此患者家庭产生负债或接受社会救助的现象也较为普遍(具体武汉患者负担情况可参考p.47案例四)。血友病患者及其家庭需要更多政府医疗保障和社会力量的关注与重视，以减轻患者的医疗费用及长期负担。武汉作为省会城市，需要进一步提升血友病患者的用药保障。