第十章：政策建议

本次调研数据总结出的血友病患者诊疗、报销、生命质量和经济负担情况，反映了湖北省整体的保障水平以及地区间政策差异，展示了相关的改进空间。提高血友病患者的综合保障水平、尤其是以凝血因子为主的预防治疗水平所具有的重要意义我们认为主要体现在三个方面：

（1）血友病的标准治疗收益明确：血友病的治疗路径和治疗收益非常明确，完善的保障政策能够改善患者的治疗效果和生命质量，并减少未来的出血和残障风险，也将相应避免更高昂的手术费用等医疗开支。接受较好治疗的患者可以回归社会，降低劳动力损失，获得长期经济收益；

（2）医疗保障领域共同富裕的范例：我国政府积极推动共同富裕，促进基本公共服务均等化。医疗保障体系也应更加公平，通过优化保障制度设计，逐步实现城乡、区域基本医保制度政策统一和待遇服务均衡，让全民共享医保制度阳光雨露。其中血友病可以作为完善门诊特病制度的范例，尝试逐步在全省范围内统一门诊特殊病种范围和待遇，提升患者的治疗规范和经济保障；

（3）罕见病保障制度的缩影：罕见病保障近年来得到了多方重视，而患者用药可及性在各地落地过程中还需要打通一系列的环节，包括各级医院进药、制定门特报销政策、提升报销额度、院外医保药店双通道、针对贫困家庭的配套救助措施等。血友病作为一个缩影，其保障制度的不断优化，将为罕见病的整体保障政策落地提供一个很好的借鉴。

因此我们针对调研中发现的薄弱环节提出以下相关政策建议，供湖北省各级政府和相关方作决策参考，并希望对其他罕见病保障政策的落地形成借鉴。

1. 完善血友病诊疗体系，加强患者综合管理

建议湖北省进一步完善血友病诊疗网络和本地化管理，通过对医护人员开展血友病培训，帮助基层医疗机构的医生正确认识血友病。一方面提高诊断能力，能够第一时间诊断出患者；另一方面，正确认识血友病也有助于基层医疗机构接收血友病患者进行治疗，减少当前患者在社区医疗机构进行注射遇到的阻碍，使得患者能够就近治疗。

此外，因血友病是X连锁基因遗传的疾病，为阻断遗传，湖北省也需要加强患者的综合管理。在延续当前通过患者宣教的形式进行生育干预的前提下，对血友病患者家族中的女性在产检和孕检中开展血友病筛查。

2. 完善门特和双通道政策，实现全省医保制度政策统一和待遇均衡

建议湖北省和各级医保部门推动全省的血友病门诊特殊病种制度优化，以疾病的门诊治疗临床路径为依据，设计相关的门诊特病报销政策。从此次调研来看，湖北多个市州的血友病门诊报销额度偏低，区域之间差异较大，缺乏统一的制度制定标准。首先，门诊额度偏低不符合疾病的门诊治疗规范，导致患者通过住院等其他途径间接弥补治疗所需因子数量；其次，对比门诊政策和所在城市的发展水平来看，多个经济较发达的湖北主要城市的报销额度偏低，甚至差于欠发达地区，不符合所在地的经济实力和医保保障能力。未来应在医保公共服务均等化的背景下，逐步推动血友病门特制度的全省政策统一和待遇均衡。

“血友病如果能够在门诊输注，通过纳入日间病房来解决，是最好的办法。如果不必住院的这些患者能够在门诊治疗，对节省医院床位、提升医保费用使用效率、提高综合保障水平、减轻患者负担是非常重要的一个措施和手段。”

      ——冯占春院长（华中科技大学同济医学院医药卫生管理学院）

建议湖北省和各级医保部门推动和统一执行血友病用药的双通道制度，使凝血因子能进入各地的定点零售药店，通过规范程序在全省统一执行。自2021年5月国家医保局和卫健委联合发布《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》以来，已经有多个省份落实该政策。双通道管理模式以目前的国家医保谈判药品为主，但对其他常用药品例如凝血因子也很适用。事实上已经有多个省市地区将凝血因子纳入到医保定点零售药店，推动实现血友病患者“病重治疗到医院，日常用药在药店，康复理疗进社区”的理想治疗康复模式。

3. 统筹调动救助力量，为血友病患者打造多层次保障体系

随着多层次医疗保障体系的建设，基本医保之外的托底层（医疗救助）和补充层（商业健康险、慈善捐赠等）近年来也得到了长足的发展。

在托底层的医疗救助政策方面，考虑到当前我国巩固扶贫脱贫的目标，建议相关救助政策建立延续性，不能改变患者的存量待遇，影响已取得的脱贫扶贫成绩。救助政策调整过程中需考虑待遇衔接，确保救助对象应救尽救，救助待遇稳中有进，例如可考虑根据一定标准（如社会平均工资增长水平）稳步提升救助总额。

除政府医疗救助，从血友病外省市的保障实践来看，慈善捐赠和政府救助一起发挥了重要的托底作用。以天津市慈善协会的项目为例，针对家庭生活困难、符合相关医学标准的患儿，援助标准是对患者给予预防治疗，除医保支付、民政救助、中华慈善总会援助外，剩余个人负担部分按照50%的比例给予资助，使低保患者基本实现零自付，非低保患者自付金额不足总药价的10%。多层次保障体系的建设有助于织密织牢社会保障体系、避免患者家庭灾难性事件发生。因此建议湖北省医保、民政等政府部门牵头，以本地的慈善机构为平台，联合制药公司和其他爱心企业，推动针对血友病以及其他罕见病的社会慈善捐赠，为患者打造可持续发展的多层次保障体系。

4. 加强患者社群支持，积极协助临床专家和政府的相关工作

建议以民政为主的各级部门加强扶持血友病患者社群组织，发挥此类组织在协助政府各级部门、配合医院和医生、管理和服务患者等方面的核心作用。患者及患者组织是血友病事业以及罕见病整体发展中一个非常重要的参与方，在患者社群支持、科研和药物研发、医患教育、社会倡导等方面都发挥了不可或缺的作用。湖北省本地的血友病患者组织成立以来进行了大量的患者服务工作，但整体发展还比较薄弱，面临缺乏资金和专业经验支持的困境。因此，我们建议湖北省加大对患者组织的支持，更好地在患者社群关怀救助、心理支持、科普教育、媒体倡导等方面为患者提供服务。在未来湖北省的各项罕见病相关工作中，进一步加强患者及患者组织的参与，真正做到“以患者为中心”。

附录

一、 湖北各市州医保血友病门诊特病报销政策汇总表

表六：湖北各市州城镇职工医保血友病门诊特病报销政策汇总

注：因大额医疗保险起付等条件差异较大，多地政策中也未对门诊是否可采用进行准确描述，除政策中对限额进行整体描述的地区及通过访谈确认情况的地区外，本表中最高支付限额未纳入大额医疗保险。

*经患者、医生访谈形式进行补充确认。

**根据政策内容，只提供了报销百分比，未提供起付标准或最高支付限额的信息。

表七：湖北各市州城乡居民医保血友病门诊特病报销政策汇总

注：因大额医疗保险起付等条件差异较大，多地政策中也未对门诊是否可采用进行准确描述，除政策中对限额进行整体描述的地区及通过患者访谈确认当地保障情况的地区外，本表中最高支付限额未纳入大额医疗保险。

*经患者访谈形式进行补充确认。

**根据政策内容，只提供了报销百分比，未提供起付标准或最高支付限额的信息。

一、 报告局限性

在撰写本报告时，我们力求能全面、准确地展现出湖北省血友病患者的治疗情况、保障现状与相关问题。本次调研于2021年8月开展，收集了超过300份湖北省内血友病患者的调研问卷，超过省内已知血友病患者总数的50%，针对部分患者家庭和临床专家以及药经专家进行了深度访谈，并针对血友病的诊治现状、省内各地和省外部分地区的血友病保障政策进行了案头研究。

但由于时间和资源的限制，也存在一定调研和分析上的局限，包括：

（1）因我们采用二手数据收集的方式对湖北省各地的血友病报销政策进行了整理，由于部分地区政策未公开等原因，可能导致本报告展示的政策不具备最新的时效性，不能准确反映当前的真实情况；

（2）因2020年为疫情的特殊年，多数湖北省血友病患者受疫情影响未能维持常规用药，治疗情况有别于常年，因而我们在收集治疗情况、医疗费用等具化数据时采用了2019年的情况，在患者的因子用量或经济负担方面尚未能反映出2021年政策的最新变化，如因近期DRG试点或院内处方限制进一步收紧带来的影响；

（3）患者填写问卷的过程中，可能因对问题的不同理解和主观诉求，影响部分结果的准确性。针对这类情况（包括重复填写、回答出现前后矛盾、与常规情况差异较大等情况），我们进行了相关数据的核查和修正。例如，数据中出现了体重不合理、因子治疗情况与治疗类型不符、报销实情与填写有无医保情况不符、医疗费用支出与治疗及报销情况有出入等情况，调研团队进行了广泛的回访，共回访74人（9人失访，回访有效率为88%），并根据回访信息修正了数据结果；

（4）因部分参与调研的患者尚未成年，该类患者的调研问卷由监护人、家人等代为填写，可能导致对一些感知类问题的回答（例如疾病对精神负担、生命质量及社会发展的影响）有一定偏差，但不影响数据的整体质量。